◇当下，“人工智能+制药”正从概念热词走向研发一线。AI已在靶点筛选、药物设计、自动化实验、辅助影像识别等环节显现潜力，推动整个产业从传统“经验驱动”“试错驱动”向“数据驱动”“模型驱动”的新范式转型
◇AI制药正成为企业纷纷加码布局的战略赛道。实际落地中，数据、人才和监管是企业面前的三个关口
文 |《瞭望》新闻周刊记者
8月4日，国内创新药企康宁杰瑞公告称，其全资子公司江苏康宁杰瑞于8月3日与美国AI生物科技公司PathosAI达成独家授权协议，将其同类首创TROP2/HER3双抗ADC药物JSKN016（针对实体瘤的双靶点抗体偶联药物）在中国内地及港澳台以外地区的研发、生产和商业化权益授予对方。包括1.25亿美元首付款在内，协议总对价最高可达近21亿美元，另有后续销售分成。此次合作体现了国产创新药与AI驱动药物开发能力加快结合、走向全球的新趋势。
当下，“人工智能+制药”（以下简称AI制药）正从概念热词走向研发一线。AI已在靶点筛选、药物设计、自动化实验、辅助影像识别等环节显现潜力，推动整个产业从传统“经验驱动”“试错驱动”向“数据驱动”“模型驱动”的新范式转型。
业界普遍认为，AI赋能的药物研发相较于传统模式在药物发现、临床及商业化阶段均具有显著优势，尤其有助于破解新药研发周期长、前期投入高的行业痛点。
市场热度也在持续升温。艾媒咨询发布的数据显示，2025年全球AI制药市场规模已经达到了24.05亿美元，预计2026年将达29.94亿美元。与此同时，科技巨头纷纷加码布局：科技公司英伟达与制药公司礼来计划五年内投入10亿美元共建联合实验室；罗氏、阿斯利康、辉瑞等跨国药企也通过合作交易的方式购入具有前景的AI工具。在国内，剂泰科技成为全球AI药物递送第一股，晶泰科技、英矽智能相继上市，AI制药赛道进入资本加速期。
尽管市场火热、技术不断突破，AI制药在实际落地中面临的底层约束也日益显现。多位受访人士认为，实际应用中，高质量数据难以可信流通、复合型人才紧缺、监管与算力生态标准不统一仍是有待跨过的三道关口。
面向未来，宜通过建设医疗健康可信数据空间打破壁垒，深化校企合作培养跨界人才，构建适配AI特性的监管与算力指引，夯实产业根基。
在北京举办的 2025 世界机器人大会上，机器人在进行药品实验 （2025年8月12日摄） 图片来源 ：视觉中国
AI赋能新药研发全链条
曾经停留在PPT和研讨会上的“人工智能+制药”，如今已悄然走进实验室与生产线。在靶点筛选、药物设计、自动化实验等关键环节，AI正逐步取代“人海战术”式的反复试错，让制药从一门高度依赖经验的“手艺”，转变为由数据和算法驱动的“工程”。
这种重塑在多个关键环节已有体现——
在靶点发现环节，英矽智能的自有生成式AI平台Pharma.AI可自主发现创新靶点与新颖分子结构，其首款AI药物Rentosertib已完成临床药效验证，正式启动Ⅲ期临床试验，有望成为特发性肺纤维化领域的“全球首创”。世和基因副总经理蒋斯明表示，AI赋能后，药物靶点筛选周期可由数月压缩至数日，成本也大幅降低。
在药物设计环节，恒瑞医药在靶点发现、大分子和多肽设计中引入AI模拟，打破了“一个一个试”的传统路径。正大天晴高级副总裁陈辉表示，将AI引入药物研发不仅节省时间、降低试错成本，也能从概率上提高新药成功率。
在自动化实验环节，镁伽科技的智能实验室里，研发人员通过语音指令调度自动化设备开展实验。其AI系统可连续运行并稳定控制实验质量，将复杂的生物分子构建开发周期从6～10个月压缩至6～8周。
公司AI算法科学家孙新介绍，这套生命科学AI智能体集群正在把原本高度依赖人工经验的实验操作，转化为可量化、可复现的标准化流程。
AI正在将新药研发从一门“手艺”变成一项“工程”——直觉经验依然重要，但决策依据越来越多来自数据建模与算法推演。
完善数据、人才、监管
一些受访药企表示，AI制药正成为企业纷纷加码布局的战略赛道。实际落地中，数据、人才和监管是企业面前的三个关口。
第一关，高质量数据市场化获取难。药物研发数据，尤其是失败数据，具有高度的商业敏感性，是企业研判赛道、规避风险的重要依据。
东部地区一家生物医药公司负责人介绍，国内药企一般愿意拿出早期、公共、基础性数据共享，依靠这类有限语料训练出来的大模型，天然存在质量不足、精度不稳和可信度不够等短板。那些更具价值的专有数据在企业实验室、医疗机构内互不相通，难以实现跨机构、跨项目有效整合。同时，外部数据获取渠道也在持续收缩。
第二关，复合型人才短缺。在AI制药方面，国内药企多采取与AI企业合作模式，但既懂信息技术（IT），又懂生物技术（BT）和药物研发规律的人才不足。
明捷生物创始人兼总经理顾凯等表示，国内医药外包服务（CXO）企业掌握大量经验数据，很多属于实操层面的“手艺活”，需要懂行的人手把手转化成模型可学习的规则。多家药企表示，业内大模型开发人才不少“刚跨界”，积累不足，企业从成本和风险角度考虑，不敢轻易扩大投入。
中国药科大学校长郝海平说，学人工智能的人和学生物医药的人，首先要打通话语体系，还要跳出现有药物研发逻辑，进一步思考创新药背后的理论和范式变革。
第三关，监管范式待完善。AI制药处于快速发展期，国内外监管机构仍在探索构建适应AI技术特性的新监管范式。
一家主营医疗数据的企业负责人说，在不同地区，医疗数据分属财政、卫健、地方大数据公司等不同主体管理，交易流程缺乏统一规范，企业难以对接明确的数据供给渠道。“数据权责不清，相关交易长期停滞。”该负责人表示。
此外，有受访者还提到，诸如“AI辅助生成的临床前数据能否用于向药监部门提交正式申请，”“模型的可解释性要求与药品审评的‘可追溯’原则如何衔接”等问题，也有待监管部门进一步明确。
以可信数据、复合人才、
适配监管破题
在三“关”之中，数据是基础，人才是瓶颈，监管是红线，彼此嵌套。面对痛点，受访者建议多方面协同发力，系统性破解难题。
建设医疗健康可信数据空间，疏通合规数据流通渠道。部分业内人士建议，可从国家层面研究完善医疗健康可信数据空间制度，明确数据权责归属、使用边界和收益分配规则，统一数据接口与质量标准。鼓励头部药企、重点医院和AI企业先行试点，以“数据可用不可见、用途可控可追溯”为原则，推动高价值数据在合规前提下流动。同时落地相应惩戒制度，对违规使用、恶意污染训练数据等行为，建立可执行的惩戒机制，让企业既敢共享，也能放心共享。
校企联合定向培养复合型人才。为顺应行业发展需求，中国药科大学已成立智能药学交叉研究院，作为学校下属的交叉研究机构，其核心目标是构建覆盖药物研发全链条的一站式AI驱动体系，重点围绕数据、算力、算法、知识四大要素进行布局。郝海平等人建议，鼓励高校院所与药企、AI企业结成创新联合体，将真实药物研发问题引入课程、课题和实训平台；配套教师职称评定、人才评价和成果转化机制改革，支持既懂算法、又懂药理毒理和临床需求的人才成长。围绕“人工智能+制药”建设高层次实体平台，锚定颠覆性疗法、蛋白设计、类器官筛选等方向，促进产学研金服多主体跨界交流。
建立适配AI制药的监管和算力指引。多位受访者建议，对AI参与形成的研发数据、模型结论和申报材料，尽快明确验证方法、责任边界和审评口径，推动监管从“能不能用AI”转向“怎样证明可靠”。多家药企负责人还建议，围绕国际注册和出海需求，探索模型训练环境、数据跨境合规等指引，为企业提供可预期的合规路径，同时依托自由贸易试验区打造监管沙盒试点，在真实产业场景中同步打磨优化AI算法、医药数据、新药研发流程与配套监管规则，实现产业创新与行业规范同步迭代。（采写记者：朱程 朱筱 王珏玢 潘晔）