每年4月的最后一周是国际原发性免疫缺陷疾病（Primary Immunodeficiency Disease，简称PIDs）宣传周，为了提高对原发性免疫缺陷病的认知、诊断准确率及药物可及性，4月21日，一场主题为“用艺术感知疾病”的原发性免疫缺陷病科普宣传活动走进中国药科大学江宁校区。本次活动由蔻德罕见病中心、PID加油宝贝关爱中心联合主办，这也是原发性免疫缺陷疾病科普宣传首次进入国内医药类高校。本次活动通过科普讲座、交互体验等形式邀请学校师生、患者代表、医护人员、媒体记者共同关注罕见病。

  在江宁校区兴药楼大厅，志愿者和患者代表还在透明球体中模拟着原发性免疫缺陷病患者的生存状态以及生活场景。这个球体象征着生命的保护罩，而现实生活中药物（人免疫球蛋白）的规律使用则是保护患者的希望。让亲临现场的师生能够近距离观察到患者如何依赖药物来维持生存；感受到他们日常所面对的挑战，以及他们对于药物治疗的渴望和依赖；同时你也可以发现有了药物的保护，部分罕见病患者可以像所有正常人一样学习、工作与生活,一样为社会创造价值。在兴药楼一期122会议室，多场关于原发性免疫缺陷病的主题讲座也共同呼吁并支持罕见病群体的权益和需求。

  活动嘉宾、复旦大学附属儿科医院临床免疫研究室主任王晓川介绍：“作为罕见病的一种，原发性免疫病患者主要表现为免疫功能受影响，比如免疫防御有问题就会容易感染；免疫耐受功能受影响容易出现自身免疫性疾病或过敏；免疫监视问题就会发生肿瘤……普通患者一旦在治疗一般疾病的时候如果发现治疗效果达不到预期要警惕是否存在免疫缺陷疾病。”在提及原发性免疫缺陷病的药物研发方面，王晓川表示，作为临床治疗，此类疾病的新药研发仍是一大痛点，虽然这类疾病的机制通路比较清晰，但国内相关研究起步较晚。他希望以本次活动为契机，与中国药大药物研发领域的专家共同思考、共同研究、共同设计这类疾病的新药研发。

  活动嘉宾、南京医科大学附属儿童医院副院长、二级主任医师田曼表示，“首先，本次科普活动能够让更多临床医生、更多家庭尽早发现孩子异常，以免错过最佳诊疗期；其次，希望全社会不要用异样的眼光去看待病患，让患病孩子能够回归正常生活；最后也希望医疗保障制度、慈善基金能给此类疾病患者更多的扶持与帮助。”

  “因为罕见病群体病人数量比较少，所以单个病种的研发成本就很高。希望通过新药的研发让药物可及性更好强化，让病人能够用得起药。”活动嘉宾、高博医疗集团副总裁、中国药科大学附属上海高博肿瘤医院执行院长冯晨表示，“此外，在攻克罕见病过程中，用于罕见病治疗的新技术也可用于治疗其他疾病，不断拓展应用边界。”

  中国药科大学副校长杨勇在活动致辞中表示，罕见病虽然一直以来并没有得到社会的广泛关注，但在公益组织和医学力量的帮助下已有很多罕见病患者回归正常生活。目前，在新药研发方面，学校主要开展的是常见病药物的研发。今后我们要在课本中、实验室里开展更多罕见病患者教育和科研，尽可能为每一例罕见病患者提供更好的救治。作为罕见病的一种，原发性免疫缺陷病的科普对学生拓宽视野、认识罕见病是一次很好的机会。未来学校还将与医院在专业人才培养、临床诊断、药物研发等方面开展治疗罕见病领域的共建合作，他呼吁专家教授们投身罕见病研究，为中国的罕见病治疗多作贡献。

  “听了专家的解读，我心中很震撼，原来每个人或多或少都有一些缺陷，只是免疫缺陷病的患者将这些病表现出来了。通过参加今天的活动，也是在我的心里埋下了一颗种子，将来能不能通过自己的努力，去做一些新型剂型，或者能够努力研发一些新的药物去帮助这些患者。”中国药科大学22级药物制剂专业的陈崧同学说道。（吴旻玥 许闻达）